Nghiên cứu này có mục tiêu phục vụ ghép nội tạng cho người - Ảnh minh họa
Nghiên cứu này có mục tiêu phục vụ ghép nội tạng cho người, đánh dấu bước tiến đáng chú ý của công nghệ sinh học và y học tái tạo trong khu vực.
Thông tin được Khoa Thú y thuộc Đại học Buenos Aires (UBA) công bố ngày 3-7 cho biết dự án này là kết quả hợp tác giữa UBA và Viện Nghiên cứu công nghệ sinh học thuộc Đại học Quốc gia San Martín (UNSAM) của Argentina.
Theo nhóm nghiên cứu, đây là trường hợp đầu tiên ngoài Mỹ và Trung Quốc tạo được heo nhân bản mang 3 gene đã bị vô hiệu hóa, còn gọi là mô hình “triple knockout”, nhằm phục vụ nghiên cứu ghép tạng khác loài (xenotransplantation).
Ghép tạng khác loài là phương pháp cấy ghép tế bào, mô hoặc nội tạng từ động vật sang người để giải quyết tình trạng thiếu nguồn tạng hiến. Trong số các loài động vật, heo được xem là “ứng cử viên” phù hợp nhất nhờ có kích thước, cấu trúc giải phẫu và sinh lý tương đối gần với con người.
Tuy nhiên rào cản lớn nhất của phương pháp này là nguy cơ hệ miễn dịch người đào thải nội tạng động vật gần như ngay lập tức. Việc vô hiệu hóa 3 gene quan trọng được kỳ vọng sẽ giúp giảm đáng kể nguy cơ thải ghép cấp tính.
Để tạo ra cá thể đầu tiên, các nhà khoa học đã chỉnh sửa gene trên tế bào heo, sau đó nhân bản phôi và cấy 120 phôi vào một heo nái mang thai hộ. Nhóm nghiên cứu của UNSAM phụ trách khâu chỉnh sửa gene và nhân bản, trong khi Khoa Thú y UBA đảm nhận quá trình mang thai, sinh nở và chăm sóc heo con.
Theo Viện Điều phối cấy ghép và Hiến tạng quốc gia Argentina (INCUCAI), hiện có hơn 7.000 bệnh nhân tại nước này đang chờ ghép tạng. Tính đến cuối tháng 6 vừa qua, Argentina mới thực hiện được khoảng 1.000 ca ghép, trong khi tỉ lệ hiến tạng chỉ vào khoảng 9 người trên 1 triệu dân. Trên phạm vi toàn cầu, Tổ chức Y tế thế giới (WHO) ước tính nguồn tạng hiện mới đáp ứng khoảng 10% nhu cầu điều trị.
Trong giai đoạn tiếp theo, các nhà khoa học Argentina dự kiến đưa thêm tối đa 7 gene người vào bộ gene heo để tăng mức độ tương thích sinh học, đồng thời điều chỉnh các gene liên quan đến hormone tăng trưởng, nhằm bảo đảm kích thước nội tạng phù hợp hơn với cơ thể người.
Mặc dù vậy, các chuyên gia nhấn mạnh thành tựu này mới chỉ là bước khởi đầu. Trước khi có thể ứng dụng trên bệnh nhân, công nghệ này vẫn cần trải qua nhiều năm nghiên cứu tiền lâm sàng, đánh giá chặt chẽ về hiệu quả và độ an toàn, đồng thời phải được cơ quan quản lý của Argentina phê duyệt. Nếu thành công, đây có thể trở thành hướng đi quan trọng nhằm giảm tình trạng khan hiếm nội tạng hiến và mở ra cơ hội điều trị mới cho hàng ngàn bệnh nhân.
